最近在关于京东前副总蔡磊的一段采访中，提到他在患病初期，曾经接受过各种疗法，包括干细胞、中医药、祝由术（甚至啥外星人、王母娘娘）等等。
然后患病四年之后的现在，突然说这些统统没有效果，都是骗人的。
其他的方式我们不清楚，单就干细胞治疗ALS是否骗人而言，这样武断的结论不禁让我们从事多年细胞行业的人士如鲠在喉，不得不吐。
以下是学术界公认以及我们从实践出发得出的一些看法：
1、首先ALS是一种令人绝望的退行性神经系统疾病，病因不明，目前医学上没有可以治愈的办法，大部分病人生存期不过3-5年。我们在临床上看到的该类病人都是从四肢不能动开始，逐步发展，最终发展到呼吸肌衰竭，整个患病过程就是一个机体运动语言能力不断下行的不可逆转过程，简单来说，就是只会越来越糟，在这过程中患者极度痛苦。
2、干细胞治疗被视为可通过多种潜在机制解决ALS这一复杂病因的一种有吸引力的方法，这点无论从既往的间充质干细胞疗法到现在新近发展的IPSC疗法，都有相关临床试验数据支撑。
3、干细胞不能直接替代受影响的运动神经元，但移植的干细胞可分泌神经营养因子，分化为星形胶质细胞、小胶质细胞等支持细胞，延缓运动神经元的退行性变。
5、我们过去的临床经验是，干细胞治疗ALS在短期内绝大部分都有运动、语言等方面的改善，不过在退行性疾病的面前，往往表现疗效持续时间不长（虽然有研究认为可延长寿命），那么反复定期的治疗疗程就不可或缺，我们不知道蔡总接受的疗程如何，后续有没有继续再跟踪进行治疗？以及蔡总本身对治疗的期望值如何？这些都会导致形成所谓的干细胞没有疗效的认知，要彻底说明这个问题，我们也呼吁展开更多的随机双盲对照试验，以推出一个有价值的结论。
这几年，确实全球也有不少干细胞治疗ALS的临床试验结果：
2016年发表在《JAMANeurology》杂志上的I/II期临床试验表明，间充质干细胞治疗ALS是安全的，并且缓解了疾病的进展。14名早期ALS患者同时接受了肌肉注射和腰穿注射自体间充质干细胞。87%的患者机体功能和最大肺活量出现好转。在随访观察的6个月中，患者的疾病进展也得到了一定程度的缓解，这说明干细胞针对ALS的治疗在短期内是安全、有效的。
2020年发表在《InernationalJournalofMedicalSciences》上的一项1期临床试验(NCT02193893)，波兰波美拉尼亚医科大学的研究人员对12名ALS患者(四名女性和八名男性)进行了9×10^6的骨髓干细胞治疗28天后，大多数受试者在一定程度上改善了其语言交流能力。
2022年，《NatureMedicine》发表Cedars-Sinai医学中心的脊髓内移植分泌GDNF的人源神经前体细胞的1/2a期实验研究，移植这些神经祖细胞能够在患者脊髓中存活超过3年时间(42个月)，并分化为星形胶质细胞和表达GDNF蛋白。
另外通过检索上的注册的干细胞与肌萎缩侧索硬化症相关的临床试验，截止目前总共有63项。
我们隔壁邻居韩国，早在2014年就审批通过了CORESTEM的NeuroNata-R(lenzumestrocel)的孤儿药身份，这是世界上第一个基于干细胞的肌萎缩侧索硬化(ALS)疗法。
我们公众号也做了一些相关进展的报道，包括美国的一项三期临床试验：
让生存期从不足6年提升到10年，首个间充质干细胞移植治疗ALS（渐冻症）的长期生存影响文章面世
好消息|美国发布新证据，证实干细胞治疗"渐冻症"的三期数据中出现有临床意义的治疗效果
总之，我们相信随着干细胞研究的深入，治疗ALS的疗效会有一些翻天覆地的变化，这需要时间和研究的积累和突破，我们不希望这种努力和研究因为一句话就给抹杀掉！
